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记者丨季媛媛 编辑丨张伟贤
"一针抵得上一套豪宅"的药价，正从科幻想象逐步走向现实。
11 月 24 日，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因 1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童、青少年及成人患者。
根据公开信息，Itvisma 的活性成分与诺华脊髓性肌萎缩基因疗法 Zolgensma 相同，Zolgensma 在美国被批准用于治疗两岁以下的 SMA 患者。新疗法的批发价为 259 万美元（约合人民币 1800 万元），而 Zolgensma 的批发价为 210 万美元（约合人民币 1500 万元）。Itvisma 为首个可用于这一广泛患者群体的基因替代疗法，它的上市意味着这不仅仅是一种药物，更是基因治疗时代的试金石，测试着市场对天价救命药的承受极限。
有券商医药行业分析师对 21 世纪经济报道记者表示，当前全球基因治疗市场正处于从概念验证走向规模化商业化的拐点。全球基因治疗市场规模将在未来 5 — 10 年内保持年均 20% 以上的增速，驱动因素包括技术成熟度提升、监管路径清晰化、生产工艺优化及支付模式创新。Zolgensma 的成功印证了"一次性治愈"模式在单基因遗传病领域的商业可行性，也为后续神经退行性疾病、血液病、眼科等领域的基因疗法树立了标杆。
"目前，全球获批的 SMA 药物仅有三款，其中仅 Itvisma 为基因治疗产品，凸显了其在技术与市场上的稀缺性。高额研发投入构筑了极高的竞争壁垒，使先发企业在较长时间内享有定价权与市场独占优势。但随着更多企业布局基因编辑与递送系统（如 AAV 载体优化），未来竞争将朝着平台化、管线多元化方向演进，考验企业的持续创新能力与差异化定位。"该分析师说。
天价药物背后
在 Itvisma 那令人瞠目结舌的价格标签背后，是一套经过精密计算的商业逻辑与市场战略。
此前，诺华为 Zolgensma 的定价提供了多重理由。诺华方面披露，针对 Zolgensma 的研发总投入达到了 94 亿美元。这个数字包括 2018 年收购原研发公司 AveXis 的 87 亿美元。对于定价策略，诺华 CEO Vas Narasimhan 曾告诉分析师，Zolgensma 的价格可能在每位患者 150 万— 500 万美元之间。这一区间远高于行业观察者的预估。
作为对比，瑞银的预计是 200 万美元，而医学与经济评议研究所（ICER）给出的估价则为 31 万— 150 万美元。美国定价监督机构 ICER 在其最终报告中指出，根据其质量调整生命年基准计算，Zolgensma 的合理成本应在 31 万至 90 万美元之间。
然而，即便是这一"合理"区间的上限，与诺华的心理价位仍存在较大差距。
与传统药物不同，基因疗法瞄准的是罕见病市场，患者群体有限。公开信息显示，SMA 是一种由 SMN1 基因突变或缺失引起的罕见遗传性神经肌肉疾病。SMN1 基因负责生成人体肌肉功能所需的大部分 SMN 蛋白，这些蛋白参与呼吸、吞咽及基础运动等生理过程。缺乏该基因会导致运动神经元不可逆丧失，从而引发进行性、致残性的肌肉无力。而 SMN2 基因相较 SMN1 基因仅能产生少量（约 10%）功能性 SMN 蛋白。通常而言，携带更多 SMN2 基因拷贝数的患者，其 SMA 严重程度往往较拷贝数较少的患者更轻。
Itvisma 的获批主要基于注册性 3 期研究 STEER 的结果，且有开放标签 3b 期研究 STRENGTH 的数据提供支持。接受 Itvisma 治疗的患者在运动功能方面呈现出具有统计学显著性的改善，实现了在疾病自然病程中通常难以见到的稳定运动能力，且这些效果在 52 周随访期间持续保持。此外，Itvisma 在两个研究中均展现出具有一致性的安全性特征。STEER 研究中最常见的不良事件为上呼吸道感染和发热；STRENGTH 研究中最常见的不良事件包括普通感冒、发热和呕吐。
Itvisma 旨在通过一次性鞘内注射的方式，为 SMA 患者提供功能性人类 SMN1 基因，进而实现 SMN 蛋白的持续表达，改善患者的运动功能，从根源上解决 SMA 的遗传病因。Itvisma 的独特之处在于，其可通过一次性固定剂量对患者进行治疗，且该剂量无需根据年龄或体重进行调整。通过替代 SMN1 基因，Itvisma 可改善运动功能，有望减少该人群在现有其他疗法中常需持续给药的治疗负担。
在商业表现上，Zolgensma 已经证明了其市场潜力，上市后第一季度销售额就达到 1.6 亿美元，2022 年销售额达 13.7 亿美元，2024 年销售额为 12.14 亿美元。
在 SMA 治疗领域，Itvisma 与渤健的 Spinraza 形成直接竞争。Spinraza 是全球首款精准靶向治疗 SMA 的反义寡核苷酸（ASO）药物。2016 年 7 月，渤健自 ASO 技术龙头企业 Ionis 处获得了 Spinraza 的全球开发、生产及商业化许可。同年 12 月，Spinraza 获 FDA 批准上市。
在中国市场，Spinraza 的定价历程堪称一部"天价救命药"的降价史诗：2019 年，Spinraza 作为国内首个针对 SMA 的特异性治疗药物获得中国国家药监局批准，初始定价高达69.97 万元人民币 / 针，这一"天价"让许多家庭难以承受。然而，随着 2022 年初该药物被纳入医保目录，价格大幅下降至约3 万元 / 针，使得原本昂贵的救命药开始惠及更多普通家庭。
Itvisma 作为一种一次性基因治疗药物，其前期研发与生产成本极高。能否在主要发达市场实现渗透率的逐年攀升，并在新兴市场逐步获得准入许可，将成为诺华利润增长的关键因素。
资本角逐与挑战
Itvisma 只是基因治疗市场爆发式增长的冰山一角。
根据 BusinesSresearchinSights 数据，全球基因疗法市场规模在 2024 年为 90.3 亿美元，预计 2025 年将增加到 115.2 亿美元，预计到 2033 年将达到 646.4 亿美元，在整个期间的复合年增长率为 27.6％。
这一增长主要由多种因素驱动。从技术层面来看，基因编辑技术（如 CRISPR-Cas9）、CAR-T 细胞治疗和病毒载体疗法等突破性创新不断涌现；在政策层面，监管审批速度加快。据美国国立卫生研究院统计，基因治疗产品已在欧盟和其他七个国家获批使用。预计到 2030 年，市场上将有超过 60 种新认证产品；资本市场也表现出极大热情，仅国内市场，据不完全统计，2024 年国内基因治疗领域共发生了约 41 起融资事件，涉及企业共 36 家，已披露融资总金额超 25 亿元。
药企巨头纷纷布局基因治疗领域。
早在 2018 年，赛诺菲就以 116 亿美元收购美国生物技术公司 Bioverativ，该交易将通过每股 105 美元的现金收购 Bioverativ 所有流通股，较后者在 2018 年 1 月 19 日的收盘价溢价 64%。这个价格相比其 1 月 21 日 64 美元的收盘价溢价 64%。该交易已获得双方董事会一致同意，借此，赛诺菲进入基因疗法领域。
2019 年，罗氏以 43 亿美元高价收购 Spark Therapeutics，看中的是其全球首个获批的遗传性视网膜病变疗法 Luxturna，以及血友病 A 基因疗法 SPK-8011 的 3 期临床潜力。在 2019 年，罗氏以 43 亿美元收购了当时市值仅 22 亿美元的 Spark Therapeutics，这一交易溢价高达 125%，成为当时基因疗法领域最大的并购案。
辉瑞制药目前布局了包括 A 型血友病、杜氏肌营养不良症等多个基因治疗领域，而在去年 4 月，美国 FDA 已批准其 BEQVEZ 用于治疗目前使用因子 IX（FIX）预防治疗、当前或既往有危及生命的出血或反复发生严重自发性出血的血友病 B 成人患者。
谈及目前基因治疗布局者们的现实情况，有药企高管对 21 世纪经济报道记者指出，新药研发过程充满波折，无论是波浪式还是螺旋式，挫折在所难免。
以 AAV（腺相关病毒）基因治疗为例，目前，AAV 基因治疗领域已有约九至十个产品获得批准上市，诺华 Zolgensma 尤为突出，此外，Sarepta 公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的单次基因疗法 ELEVIDYS，上市后销售额迅速逼近十亿美元，但近期该药物发生安全事故，预计会对销售额产生影响。
"业界正翘首以待所谓的第二代或第三代基因治疗药物。"该药企高管介绍，目前获批的药物均采用第一代技术，即使用天然 AAV 血清型作为递送系统。尽管该递送系统具备诸多优势，但仍存在一定缺陷。例如，AAV 具备感染多种细胞的能力，这固然是其优势所在，但与此同时，也可能引发脱靶现象，即药物可能会抵达非预期的器官。目前，通过基因工程手段，科学家们正在对 AAV 腺相关病毒的外壳进行改造，以实现"开不同锁用不同钥匙"的目标。
对于基因疗法，中国银河证券指出，当前，基因疗法在针对常见病的靶点探索方面尚不明晰，而且大部分常见病领域（如糖尿病、高血脂等）竞争异常激烈，因此，基因疗法需展现出更具说服力的临床表现。
基因治疗无疑代表着医学的未来走向，然而，其发展之路依旧充满挑战。
一方面，基因治疗产品成本更高、保质期更短等难题待解。病毒载体保质期较短，这一状况不仅推高了其价格，还对其供应造成了限制。
另一方面，生产能力也是一个瓶颈。由于需要严格控制生产流程并严格遵守质量标准，生产成本随之增加。在市场层面，如何平衡创新激励与药品可及性，将是行业长期议题。
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